本项目属中医临床医学领域以及临床转化研究范畴。 临床试验是验证中医药有效性和安全性的重要手段，但长期以来中医药临床试验方法学落后，大部分仍基于传统模式，管理效率低、数据质量差，难以符合数据国际多边互认的规范；其次，中药临床试验设计方法单一、适应性低、失败率高，无法满足试验方案精准设计要求，也缺少中药临床随症加减的个体化疗效分析技术。鉴于此，本项目采用网络化、标准化和定量化技术，结合中医药的特点和需求，经数十年的努力，创建、改进和集成了一系列创新性成果： 1. 率先建立中药临床试验网络化实施新模式：首次采用药品标识码技术、药品用量警戒技术、受试药与随机号分离技术、时间戳技术等，结合电子化数据采集技术形成一体化应用平台。目前已应用于264个临床试验，其中127个已获新药证书，如冠心宁片、注射用丹参多酚酸、荆银颗粒等。同时项目组采用此模式，对扶正化瘀片在美国的临床试验，提供技术支撑，获得了高质量的研究结果。 2. 率先建立中药临床试验方案定量设计新模式：通过定量药理学技术，即建模、模拟、预测技术为试验方案设计提供依据，创建、改进和集成多种方法，形成定量设计系统，包括：（1）基于模型的荟萃分析，首次建立标准疗效尺度，证实植物雌激素（中药）治疗妇女更年期综合征有效性，纠正Lancet发表的研究结论；（2）基于临床药动-药效联合模型技术，首次用于精准选择安全有效的中药剂量，发现了毒性较大的1.1类新药雷藤舒治疗风湿性关节炎的治疗剂量。另外，中药虎杖苷临床试验设计被美国FDA认可并批准实施；（3）基于临床生理药动学模型技术，首次直接采用中药动物数据进行桥接和预测，为1.1类新药柚皮苷镇咳作用的首次人体试验方案的制定提供依据。有效剂量在人与动物间的个体换算公式，被引用768次。 3. 首次建立中药临床随症加减的个体化疗效分析关键技术：创建“药味设限，辨证选药，随症加减，剂量可调”的设计方法，以及多种数据分析模型和算法。通过临床试验，优化大方，衍生新方，形成临床中药复方筛选的设计模式，并可据此指导个体化处方用药。项目组采用此技术，成功筛选出降血糖的中药组方，并获得验证。 本项目：（1）共发表论文144 篇，SCI 收录39篇，总影响因子114 分，被他人正面引用2376 次，SCI他引86 次。（2）获得软件著作权23件，发明专利6个，筛方获新药临床批件6个。（3）国内外学术会议报告80余次，主题报告3次；培养研究生29名，博士后3名；获国际定量药理学建模评比第一名2次，二等奖1次。（4）承担国家级继续教育项目8次，合计2000多人次。（5）本项目成果被引入21部教材或专著；负责人参加撰写国际临床试验指南1部、国家食药监局相关指导原则6部、专家共识6部。（6）项目技术应用超过840家，覆盖全国30多个省市（包括香港、台湾），学术引用达17900次。本项目在多个方面形成重大技术突破，为中医药临床试验的现代化和国际化提供方法学基础，为中医药临床试验质量和效率的提高提供了强大的技术支撑。