本项目属于中枢神经系统脱髓鞘病变的细胞治疗领域。多发性硬化（Multiple sclerosis，MS）是一种T细胞介导，以中枢神经系统(CNS)白质局灶性髓鞘脱失为主要病理改变的自身免疫性疾病。典型的MS常在20～30岁起病，是导致青壮年残疾的第二大神经系统疾病。自身免疫损伤机制可能是各类辐射导致的中枢神经系统脱髓鞘晚期病变的主导机制。目前该类疾病的治疗主要依赖药物，且目前的药物都只对部分病人有效，仍有相当部分的患者饱受无药可治的痛苦，成为急待解决的问题。神经干细胞（NSCs）不但能修复神经系统损伤，而且具有免疫调控功能，其双重治疗作用有望成为治疗MS的理想选择。本项目就神经干细胞对多发性硬化的免疫调控及神经修复作用进行了系列研究，应用神经干细胞及抗原递呈细胞治疗炎性脱髓鞘神经损伤，发现应用体外诱导的方法获得了特异性针对炎性脱髓鞘性神经损伤的具有免疫调节功能的抗原递呈细胞，应用体外预处理的方法提升了神经干细胞的趋化迁移能力，证明骨髓来源的神经干细胞用于治疗炎性脱髓鞘性神经损伤，效果与室下区来源的神经干细胞相同，解决了神经干细胞的来源限制以及免疫排斥问题，使临床转化成为可能。采用先进的鼻粘膜给药防治进行神经干细胞的治疗也取得了成功，克服了经脉给药导致肺栓塞，脑室给药创伤大的问题。进一步研究还发现神经干细胞的免疫调节作用是其最主要的治疗作用，且与PGE2相关作用途径有关。上述结果均为国内外首次发现。 本项目是炎性脱髓鞘性疾病细胞疗法的重要技术改进，大大改善了以多发性硬化为代表的炎性脱髓鞘疾病的治疗效果，临床应用前景广阔，先后获得两项国家自然科学基金和一项上海市浦江人才计划资助。培养研究生11名，博士生3名，硕士生8名，形成SCI论文15篇，被Nature Reviews Immunology和Nature Reviews Drug Discovery等高影响因子的期刊论文引用。项目负责人先后在美国多发性硬化协会年会、欧洲神经病学年会等多次国际会议上做有关多发性硬化细胞治疗的专题报告，极大增强了我国炎性脱髓鞘神经损伤研究和诊治领域在国际上的影响。项目依托单位应用本项目成果，为细胞治疗应用于炎性脱髓鞘疾病打下了坚实的理论基础。项目成果推广应用于上海市7家医院（其中6家为三级甲等医院）和一家研究院所，在成果应用单位建立了神经修复和免疫调节研究体系，大大缩短了应用单位相关研究工作的探索周期和研究成本，推动了应用单位炎性脱髓鞘疾病的研究工作的进展，有效地帮助了应用单位的研究生培养工作和相关课题的研究工作的实施，扩大了成果应用单位在炎性脱髓鞘疾病研究领域的影响力。